Ученые нашли способ исправлять опасную генетическую ошибку, которая приводит к тяжелому заболеванию сердца — рестриктивной кардиомиопатии. При этой болезни сердечная мышца становится слишком жесткой, она не может нормально расслабляться и наполняться кровью. Сердце перестает справляться со своей работой, и чаще всего страдают дети: без пересадки большинство из них не доживают даже до пяти лет.
Исследователи использовали технологию, которую можно сравнить со сверхточным ластиком для опечаток в тексте ДНК. Метод называется бейс-редактирование — он исправляет одну «букву» генетического кода на другую, не ломая при этом саму молекулу наследственной информации.
Чтобы доставить этот инструмент в сердце, применили специальные безвредные вирусы. Поскольку инструмент оказался слишком большим для одного вируса, его упаковали в два носителя. Попадая в клетки сердечной мышцы, вирусы соединялись и начинали работать как единое целое.
Сначала ученые вырастили мышей с точной копией человеческой болезни — у них были такие же проблемы с сердцем и короткая жизнь. Затем взрослым мышам ввели созданную конструкцию. Результат оказался впечатляющим: в клетках сердца ошибка была исправлена более чем наполовину. Сердца мышей уменьшились до нормального размера, а их насосная функция улучшилась до уровня здоровых животных. Никаких опасных побочных эффектов не обнаружили, инструмент работал только в сердце и не затронул другие органы.
Это исследование доказывает, что генную терапию можно использовать для лечения тяжелых наследственных болезней сердца. В будущем такой подход, возможно, спасет жизни детей, у которых сегодня остается лишь надежда на пересадку донорского органа.
Категория информационной продукции 16+
Автор: Елена Котова
